Nauka To Lubię Czy to wyleczy ZESPÓŁ DOWNA?
7 snips
Mar 21, 2026 Mariusz Gogól, doktor nauk medycznych i popularyzator nauki. Omawia japoński eksperyment usuwania trzeciego chromosomu 21 przy użyciu CRISPR-Cas9. Wyjaśnia mechanizm „molekularnych nożyczek”. Porusza problemy skuteczności, dostarczania terapii i ryzyko niezamierzonych zmian genetycznych.
AI Snips
Chapters
Transcript
Episode notes
CRISPR działa jak molekularne nożyczki
- CRISPR-Cas9 to adaptowany bakteryjny mechanizm, który działa jak molekularne nożyczki naprowadzane krótkim RNA.
- Metoda umożliwiła szybki rozwój terapii genowych i powstało wiele wariantów edycji DNA w ostatnich dekadach.
Nie przenoś sukcesów terapii bez badań
- Każda nowa terapia genowa wymaga osobnych badań klinicznych mimo sukcesów innych terapii.
- Trzeba testować narzędzia edycji genów indywidualnie dla różnych chorób i tkanek.
Porażka terapii beta-thalassemii z lat 80
- W latach 80. testowano terapię genową na pacjentkach z beta-thalassemią po obiecujących wynikach na myszach.
- Zabieg okazał się nieskuteczny u ludzi i Institutional Review Board skrytykował zbyt małą liczbę badań na zwierzętach.